Atrofia muscular espinhal: novo remédio dá bom resultado em bebês

Até recentemente, bebês e crianças com atrofia muscular espinhal (AME), uma rara doença que afeta os neurônios motores na medula espinhal e leva à perda dos movimentos, careciam de qualquer tipo de tratamento capaz de impedir o avanço da degenerativa.

A AME faz com que bebês e crianças não sejam capazes de manter a cabeça erguida, sentar ou até andar, dependendo da gravidade.

Agora, um estudo publicado na última quinta (29/7) no periódico científico The New England Journal of Medicine, liderado pelo médico Basil Darras, do Hospital Infantil de Boston, nos Estados Unidos, conseguiu bons resultados no uso do medicamento risdiplam.

O fármaco foi desenvolvido recentemente e aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, espécie de Vigilância Sanitária, em agosto de 2020 – no Brasil foi autorizado pela Anvisa no mesmo ano. Ao contrário de outros tratamentos, o risdiplam pode ser tomado por via oral.

O estudo analisou 41 bebês de 1 a 7 meses, com atrofia muscular espinhal Tipo 1, que é a forma mais grave da doença. Nesse caso, segundo artigo publicado no site do Hospital Infantil de Boston, os sintomas estão presentes nos primeiros seis meses e os bebês afetados geralmente morrem em até três anos.

Em comparação com um grupo de controle formado por pacientes não tratados, os bebês que receberam risdiplam tiveram melhorias na função motora, incluindo a capacidade de sentar sem ajuda por um período de tempo. Eles eram mais propensos do que os do grupo de controle a atingir melhorias no movimento e viveram mais do que o esperado, de acordo com os cientistas.

Semelhante ao nusinersen, terapia para AME lançada em 2011, o risdiplam estimula o corpo a produzir mais proteína SMN1, essencial para as atividades do neurônio motor da medula espinhal. Mas, em vez de ser injetado na medula, como o nusinersen, o risdiplam é administrado como um medicamento oral tradicional.

De acordo com o artigo recém-publicado, das 41 crianças avaliadas, após 12 meses de tratamento, 12 (29%) conseguiram ficar sentadas sem apoio por, pelo menos, cinco segundos, um marco impossível para pacientes com a doença degenerativa.

Além disso, segundo os pesquisadores, 56% dos bebês alcançaram outras melhorias motores em comparação com o grupo de controle. Eles alertam que as reações adversas graves mais comuns foram pneumonia, bronquiolite, hipotonia (fraqueza muscular) e insuficiência respiratória.

“Ensaios maiores e mais longos são necessários para determinar a segurança e eficácia em longo prazo do risdiplam em bebês com AME tipo 1”, afirmam os cientistas no texto.